基因治疗的法律调控如同这门科学自身一样年轻，对于绝大多数国家，技术上仍是空白。而在广泛开展实验室研究和临床试验的几个国家，对基因治疗的控制也主要依靠弹性很大的政府规章或行业伦理规范。仅有极个别国家有正式的刑事立法。
由于基因治疗是一项高科技技术，它在防治疾病和增进人类幸福方面，具有广阔的前景，但同时也可能给人类带来不良副作用和危险。因此，在制订有关立法时，既要考虑到病人的利益，也要从医学进步对整个人类社会的利益的角度，来考虑科学和研究的自由，因为医学进步最终是为人类的繁荣和幸福而服务的。
在平衡各种利益的冲突时，由于不同的文化和社会结构中不同的宗教、伦理道德观念，甚至政治信仰的影响，都可能会出现不同的观点和争论。为了照顾到这些不同的利益，需要采取多层次的方法，制定比较“软性”的、以达到和保持较高的医疗道德水平为目的的职业守则，一直到附有多种执行模式和制裁方法的法律规范。将来，世界各国应制定一整套包括民事赔偿，结合以行政处罚和刑事处罚的法律制度，以适应高科技技术的发展。
运用
刑法作为一种调控机制，将基因治疗中的某些行为作为犯罪加以处罚，应该作为一项“最后措施”来执行。只有当病人的利益，以及造成危险性的行为的可谴责性，都达到应予刑事惩罚的程度，而且根据具体情况，认定给予当事人刑事处罚最有利时，才能使用刑事处罚。
基于上述原则，英、美、法、德等对基因疗法持较为开放态度的国家，都是先制定行政法规和行业伦理规范，来适度介入和谨慎推动基因研究和基因治疗。
1976年6月23日，针对重组DNA研究工作的潜在危险性，美国国家卫生研究院（NIH）制订并公布了世界上第一个实验室基因工程应用法规——《重组DNA分子实验室准则》。这项法规首开了政府对生物技术的发展进行控制的先例。以后，英、德、法、日、澳大利亚、瑞士、巴西、墨西哥等约25个国家也相继颁布了类似法规。这些法规对立法的目的、适用范围、基因研究的控制要求、研究机构的职责和审批条件，以及研究和工作人员的卫生和安全条件，都作了比较详细的规定。
在日、美、英、法、德、瑞士几个国家中，美国的DNA重组准则最为宽松，仅有较少的几种实验需得到事先批准。日本和欧洲的重组DNA研究准则的限制则要严格得多，审批程序非常复杂，同意使用的宿主载体系统极少，严格限制大规模的试验工作。随着人们对重组DAN危险的担忧减弱，各国已逐步放宽对重组DNA研究的限制。[13]
1985年，美国NIH发表的《人类体细胞基因治疗的设计和呈批考虑要点》是这一领域里第一个系统的成文规章；它以1975年世界医学会采纳的《赫尔辛基宣言》为蓝本，基本上囊括了开展基因临床研究所必须注意的要点。
