技术上的缺陷,导致了公众对体细胞基因治疗的批评,这是完全可以理解的,但批评不是禁止令。在缓解病人痛苦的过程中,医生采取的每一个行动都是实验性的。对待每一种特殊疾病,即使是常规治疗,也是有风险的。当权衡病人从研究中可以获得更大利益时,承担一定风险是可接受的。任何实验都是基于病人的根本利益,我们应当从治愈或缓解疾病与治疗本身所带来的可能的消极后果之间的平衡,来评估接受体细胞基因治疗的风险性。当医务人员面对病人的痛苦时,首先考虑的是立即解除病人的痛苦,而不是推测其在未来某时可能因滥用治疗手段而造成的后果。技术滥用是不道德的,然而延误在医学上安全技术的应用同样不道德。新的医学技术总是存在某些未知的危险性,因此,当我们反对某事时,应当明确是因为它是错的还是因为它不是“正常的”。[6]
当然,可接受的风险是有限度的,建立行业性的或立法上的伦理规则对风险进行评估是完全必要的。安德森和弗雷彻1980年曾提出包含三项内容的治疗风险可接受规则:在动物实验中应表明:①能够将新基因置于正确的靶细胞内,并能正确地发挥作用;②新基因能以适当的水平在人体细胞内表达;③新基因不会伤害人体正常细胞。[7]
体细胞基因疗法的非技术伦理问题也是存在的。作为一种稀有的然而对于某些疾病确是最有效的治疗手段,在现有的医疗条件下,患者的选择能否体现公平原则,是要考虑的问题之一。选择权属于谁?选择病人的标准是什么?一般认为,选择权应由医疗机构和伦理审查机构分权行使,首先由医务人员依据他们的医学知识,在法定条件指引下确定哪些人适合基因治疗,然后由伦理审查机构从社会伦理角度,来考虑某个病人接受某种基因治疗的可行性。
生殖细胞基因治疗,是针对引起某种疾病的遗传缺陷,通过对生殖系细胞的基因修饰,给该细胞发育而来的整个有机体及其后代带来永久性的遗传纠正。[8]
生殖细胞基因治疗的问题更为复杂,小鼠基因打靶技术的成功,标志着定点修复内源缺陷基因在技术上已经可能实现。尽管有过一些利用转基因技术,并通过生殖系操作使内源基因缺陷而致病的小鼠后代恢复正常表型的成功报道,但机率很低,对人类的临床应用还有很远一段距离。除成功率之外,更重要的是,它还涉及可传至未来的不确定改变。即使这种改变是确定的,也无法断定它是否符合我们后代的最佳利益,我们有可能因自己的一时冲动而把错误的后果遗留在永世相传的后代之中。为防止生殖细胞基因治疗的滥用,安德森(French · Anderson)1992年提出了实施生殖细胞基因治疗的三个前题:①相应的体细胞基因治疗有足够的经验,并证明安全有效;②已有足够的动物实验,且应用和预期的人类治疗相同的载体和操作方法,证明生殖系基因治疗是安全可靠并可重复操作的;③大多数公众已经了解并赞成这种方法,不存在强烈的伦理抵触。[9]
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